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Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII

Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impiegato negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII ( anticorpi ) e che non hanno anticorpi contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato ( AAV5 ).
Roctavian contiene il principio attivo Valoctocogene roxaparvovec ed è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni nell’organismo.
L’emofilia A è una malattia rara, e Roctavian è stato qualificato come medicinale orfano il 21 marzo 2016.

La terapia deve essere iniziata sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell’emofilia o dei disturbi emorragici.
Il medicinale deve essere somministrato in una struttura attrezzata per trattare tempestivamente le reazioni correlate all’infusione.

Roctavian è somministrato con una singola infusione in vena nel corso di un certo numero di ore. La dose dipende dal peso corporeo del paziente.
Ai pazienti possono essere somministrati altri medicinali per ridurre il rischio di reazioni correlate all’infusione.

Roctavian è costituito da un virus ( AAV5 ) che è stato modificato per contenere il gene del fattore VIII, che manca nei pazienti affetti da emofilia A.
Dopo la somministrazione al paziente, il virus dovrebbe trasportare il gene del fattore VIII nelle cellule epatiche, consentendo loro di produrre il fattore VIII mancante per un lungo periodo. Ciò dovrebbe controllare il disturbo emorragico.
Il tipo di virus utilizzato nel medicinale ( virus adeno-associato ) non provoca malattie nell’uomo.

Uno studio principale condotto su 134 pazienti adulti di sesso maschile affetti da forma grave di emofilia A ha riscontrato che Roctavian era efficace nell’aumentare il livello di attività del fattore VIII e che tale aumento si era protratto per almeno 2 anni. A distanza di 104 settimane dalla somministrazione di una dose singola del medicinale, il 75.4% dei pazienti aveva un livello medio di attività del fattore VIII di almeno 5 unità internazionali per decilitro ( UI/dL ), un indicatore che corrisponde a una forma lieve di emofilia. Inoltre, il numero annuo di episodi emorragici è diminuito dell’85.5% e la necessità di un ulteriore trattamento sostitutivo del fattore VIII è diminuita del 97.5%.

Gli effetti indesiderati più comuni di Roctavian ( che possono riguardare più di 3 persone su 10 ) sono aumento dei livelli degli enzimi epatici alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi ( segni di possibili problemi epatici ), aumento dei livelli dell’enzima lattato deidrogenasi ( segni di possibili danni ai tessuti ), nausea e cefalea.

Roctavian non deve essere somministrato a persone ipersensibili ( allergiche ) a uno qualsiasi dei suoi ingredienti o che presentano un’infezione attiva o cronica non-controllata da medicinali o una fibrosi epatica significativa, o cirrosi epatica ( cicatrizzazione del fegato ).

I pazienti affetti da emofilia A necessitano di un trattamento permanente con una o più iniezioni a settimana o al mese per sostituire o surrogare il fattore VIII mancante.
Roctavian ha dimostrato di essere efficace nell’aumentare il livello di attività del fattore VIII nei pazienti affetti da emofilia A e tale aumento si è protratto per almeno 2 anni.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha inoltre ritenuto che, essendo somministrato come singola infusione, Roctavian avrebbe ridotto l’onere terapeutico per i pazienti con emofilia A grave per almeno 2 anni.
Sebbene i dati sulla sicurezza a lungo termine siano limitati, il profilo di sicurezza è stato considerato accettabile.

Roctavian ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che l’Agenzia ha deciso che i benefici di Roctavian sono superiori ai suoi rischi, ma la Società produttrice dovrà fornire ulteriori dati dopo l’autorizzazione.
L’autorizzazione subordinata a condizioni è concessa sulla base di dati meno completi di quelli normalmente richiesti. È concessa per medicinali che rispondono a un’esigenza medica non soddisfatta relativa al trattamento di malattie gravi e quando i benefici di una loro disponibilità in tempi più rapidi superano qualsiasi rischio associato all’uso dei medicinali in attesa di ulteriori dati.
Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili fino a quando i dati non diventeranno completi e questa sintesi sarà aggiornata di conseguenza. ( Xagena2022 )

Fonte: EMA, 2022

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